חברת התרופות אסטרהזניקה פרסמה היום (שלישי) את התוצאות המלאות משני ניסויים קליניים מוצלחים בשלב 3 בתרופה הניסיונית שלה, tozorakimab, לטיפול במחלת ריאות חסימתית כרונית (COPD). התוצאות מחזקות את התקוות שהתרופה תהפוך לטיפול משמעותי במחלה ותייצר לחברה הכנסות של מיליארדי דולרים.
התרופה, הניתנת אחת לארבעה שבועות, הפחיתה את שיעור ההתלקחויות של המחלה במגוון רחב של חולים. בקרב מעשנים לשעבר, הטיפול הפחית את ההתלקחויות הבינוניות והחמורות ב-29% וב-34%, בהתאמה, בהשוואה לפלצבו. באוכלוסייה רחבה יותר, שכללה מעשנים בהווה ובעבר, נרשמה ירידה של 30% ו-29% בהתלקחויות הבינוניות והחמורות.
שוק של מיליארדי דולרים
באסטרהזניקה מעריכים כי התרופה עשויה להגיע לשיא מכירות שנתי של יותר מ-5 מיליארד דולר, תחזית שהחברה העלתה לאחרונה. ההצלחה עשויה לסייע לחברה לעמוד ביעד שהציבה לעצמה להגיע להכנסות של 80 מיליארד דולר עד שנת 2030, כאשר מנכ"ל החברה, פסקל סוריוט, מעריך כי פוטנציאל המכירות עשוי להיות אף גבוה יותר.
לדברי סוריוט, פוטנציאל המכירות הגבוה נובע משיעור האבחון הנמוך של המחלה ומהשימוש המוגבל כיום בתרופות ביולוגיות, העומד על כ-10% מהחולים בלבד. סוריוט הודה כי בתוך החברה עצמה ההערכות הראשוניות לגבי סיכויי התרופה לא היו גבוהות, וציין כי "כולם חשבו שהיא תיכשל. היא למעשה עבדה".
היתרון התחרותי ומנגנון הפעולה
אחד היתרונות המרכזיים של התרופה הוא האפשרות לטפל באוכלוסיית חולים רחבה יותר מזו הזכאית כיום לטיפולים ביולוגיים קיימים כמו Dupixent ו-Nucala, המוגבלים בעיקר לחולים עם רמות גבוהות של אאוזינופילים. Tozorakimab נבחנה בקרב חולים עם מגוון רחב של רמות אאוזינופילים ובכל שלבי חומרת המחלה, והציגה ירידה בהתלקחויות גם ברמות נמוכות.
בקרב חולים עם רמת אאוזינופילים נמוכה מ-150, שבהם כיום אין טיפול ביולוגי מאושר, התרופה הפחיתה את שיעור ההתלקחויות הבינוניות והחמורות ב-23%. התרופה פועלת באמצעות חסימת החלבון IL-33 המעורב בתהליכים דלקתיים ובייצור ריר. באסטרהזניקה טוענים כי התרופה פועלת באופן שונה מניסיונות עבר שנכשלו, על ידי חסימת שני מסלולים הקשורים לחלבון.
התרופה נמצאת בבחינה מואצת של ה-FDA, כאשר אישור בארצות הברית צפוי, אם יינתן, ברבעון הראשון של שנת 2027. היא נמצאת בבחינה גם באיחוד האירופי ובסין. לדברי רוד דובר, נשיא חטיבת התרופות הביולוגיות של החברה, התרופה עשויה "לשנות את פרדיגמת הטיפול" ב-COPD בשל האפשרות להשתמש בה בקרב אוכלוסיית חולים רחבה.
לצד ההתלהבות, מומחים מציינים כי נותרו שאלות בנוגע למקומה של התרופה מול הטיפולים הקיימים, שכן טרם נערכו ניסויי השוואה ישירים. COPD היא מחלת ריאות כרונית ומתקדמת הגורמת לחסימה של זרימת האוויר ומקשה על הנשימה. לפי אסטרהזניקה, בין 16 ל-26 מיליון בני אדם בארצות הברית חיים כיום עם המחלה.
